Terapia di sostituzione enzimatica: Replagal nel trattamento della malattia di Fabry
Replagal è una terapia sostitutiva enzimatica. Agalsidasi alfa è una copia dell’enzima umano alfa-galattosidasi A, ottenuta mediante tecnologia del DNA ricombinante da cellule umane.
L’attività di Replagal è stata esaminata in 2 studi clinici, che hanno coinvolto un totale di 40 pazienti maschi.
Replagal è stato anche studiato in 24 bambini, di età compresa tra 6,5 e 18 anni d’età.
Dopo 6 mesi di terapia, Replagal ha ridotto in modo significativo il dolore, rispetto al placebo. Replagal ha ridotto, inoltre, la massa ventricolare sinistra in media di 15 g, mentre i pazienti trattati con placebo hanno presentato un aumento della massa ventricolare sinistra di 21,8 g.
Questi risultati hanno indicato che i sintomi della malattia migliorano, oppure si ha stabilizzazione della malattia.
Gli effetti nei pazienti femmine si sono dimostrati comparabili a quelli osservati nei pazienti maschi.
I bambini che hanno ricevuto un trattamento di 6 mesi con Replagal non hanno presentato nessun aumento del cuore, ed i livelli ematici di Gb3 si sono ridotti.
I più comuni eventi avversi ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono stati causati sia dall’infusione che dal farmaco.
Le reazioni avverse sono rappresentate da: brividi di freddo, cefalea, nausea, piressia, rossore, e senso di fatica; raramente questi effetti risultano gravi.
Altri effetti indesiderati sono il dolore ed il malessere. Nessun evento avverso maggiore è stato riportato. Gli eventi avversi riportati nei bambini sono simili a quelli osservati negli adulti.
Replagal non dovrebbe essere impiegato nei soggetti che sono ipersensibili all’Agalsidasi alfa o a qualcuno degli eccipienti. ( Xagena2007 )
Fonte: EMEA, 2007
Endo2007 Farma2007